- Financement mené par Hatteras Venture Partners, avec la participation des investisseurs historiques Lumira Ventures et adMare BioInnovations, ainsi que d’un nouveau consortium d’investisseurs spécialisés dans les sciences de la vie.
- Les fonds permettront de faire progresser le principal candidat thérapeutique Dualase® jusqu’à l’obtention de premières preuves de concept cliniques fondées sur des biomarqueurs chez des patients atteints de SLA associée à une expansion du gène
- Une plateforme d’édition génomique conçue pour supprimer avec précision les expansions répétées d’ADN responsables de maladies, avec des applications potentielles dans plus de 40 pathologies liées à des expansions de répétitions.C9ORF72.
TORONTO, 2 novembre 2026 /CNW/ – Specific Biologics, une entreprise de biotechnologie pionnière dans le développement d’une nouvelle génération de thérapies d’édition génomique de précision destinées aux maladies génétiques graves, a annoncé aujourd’hui la clôture d’une levée de fonds de série A de 35 millions de dollars américains, dont le montant dépasse l’objectif initial.
Ce tour de financement a été mené par Hatteras Venture Partners, avec la participation des investisseurs historiques Lumira Ventures et adMare BioInnovations, ainsi que de nouveaux investisseurs : Genesys Capital, le Fonds de capital-risque en sciences de la vie de la Banque de développement du Canada (BDC), DeepWork Capital et Seido Capital.
Ce financement permettra de soutenir le développement du principal candidat thérapeutique de Specific Biologics, Dualase®, jusqu’à l’obtention de premières preuves de concept cliniques fondées sur des biomarqueurs. Celles-ci seront évaluées auprès des patients de la première cohorte d’un essai clinique adaptatif de phase I/II portant sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une expansion du gène C9ORF72, une maladie neurodégénérative pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.
« Ce financement représente une étape déterminante dans la réalisation de notre ambition : mettre à disposition des personnes atteintes de SLA un traitement potentiellement révolutionnaire », a déclaré Brent Stead, directeur général de Specific Biologics. « Notre objectif est d’agir à la source génétique de la maladie afin de proposer une nouvelle option thérapeutique aux patients qui attendent depuis bien trop longtemps. »
« L’édition génomique a le potentiel de transformer le traitement des maladies génétiques. Toutefois, concrétiser cette promesse nécessite de surmonter des défis de longue date en matière de précision, de spécificité et d’administration des traitements », a déclaré Ben Scruggs, associé chez Hatteras Venture Partners. « Specific Biologics a développé une technologie particulièrement différenciante, présentant un potentiel thérapeutique et commercial important, conçue pour répondre à ces défis et reposant sur des résultats précliniques convaincants. »
« Notre décision d’investir à nouveau des capitaux importants dans Specific témoigne de notre conviction croissante quant à la différenciation scientifique de sa technologie, à son potentiel clinique et à la valeur à long terme de la plateforme Dualase® », a déclaré Nikhil Thatte, associé chez Lumira Ventures. « Nous sommes convaincus que la possibilité d’obtenir de premières preuves de concept cliniques chez des patients atteints de SLA représente un tournant important pour l’entreprise et une étape significative vers la concrétisation du potentiel plus large de sa technologie. »
La plateforme propriétaire Dualase® de Specific Biologics a été conçue pour dépasser certaines limites importantes des technologies conventionnelles d’édition génomique. Elle permet de supprimer avec précision les expansions répétées d’ADN responsables de maladies, tout en préservant les séquences normales nécessaires au bon fonctionnement biologique.
Ces séquences anormalement répétées d’ADN sont impliquées dans plus de 40 maladies génétiques. Specific a démontré l’efficacité de son approche d’édition génomique dans plusieurs études précliniques portant sur différentes expansions de répétitions associées à des maladies neuromusculaires.
« Specific Biologics a réuni une équipe dynamique et expérimentée dans le domaine de l’édition du génome, ainsi qu’un excellent consortium d’investisseurs disposant de la vision stratégique nécessaire pour transformer des avancées scientifiques majeures en preuves de concept cliniques », a déclaré Paul Hastings, président du conseil d’administration de Specific Biologics. « Leur technologie pourrait redéfinir les possibilités offertes par l’édition génomique et ouvrir la voie à de nouvelles approches thérapeutiques pour des maladies génétiques particulièrement graves, qui sont jusqu’à présent restées hors de portée des traitements. »
À propos de la SLA et de Dualase®
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative progressive et finalement mortelle, caractérisée par la perte des motoneurones responsables des mouvements musculaires volontaires, notamment ceux nécessaires à la parole, à la déglutition et à la respiration.
Une expansion de séquences d’ADN répétées au sein du gène C9ORF72 constitue la cause génétique héréditaire connue la plus fréquente de la SLA. Cette anomalie est également associée à la démence frontotemporale.
Le principal candidat thérapeutique Dualase® de Specific Biologics est conçu pour raccourcir avec précision l’expansion pathogène du gène C9ORF72 directement au niveau de l’ADN, sans provoquer d’effets hors cible (off-target). Cette approche pourrait offrir un bénéfice thérapeutique durable en agissant sur le facteur génétique à l’origine de la maladie, plutôt que de cibler uniquement ses conséquences.
Contrairement aux systèmes d’édition génomique de plus grande taille, sa structure compacte permet son intégration dans un seul vecteur viral adéno-associé (AAV), afin d’être administré directement au système nerveux central et d’atteindre les motoneurones affectés.
Lors d’études précliniques dose-réponse menées sur des modèles cellulaires de SLA dérivés de patients, Dualase® a permis de réduire presque totalement l’expansion pathogène du gène C9ORF72.
Dualase® permet également de réduire ces expansions répétées de C9ORF72 dans des modèles animaux représentatifs de la maladie, tout en corrigeant certains marqueurs biologiques associés à sa progression et sans qu’aucun effet hors cible détectable ait été observé.
À propos de Specific Biologics
Specific Biologics est une entreprise de biotechnologie financée par du capital-risque, pionnière dans le développement de thérapies d’édition génomique de précision de nouvelle génération destinées aux maladies génétiques graves.
Sa plateforme propriétaire Dualase®, reposant sur une approche ciblant deux sites spécifiques de l’ADN, a été conçue pour dépasser les principales limites des technologies d’édition génomique existantes grâce à une édition in vivo efficace, précise et hautement spécifique de cibles génétiques complexes.
La polyvalence de la plateforme Dualase® permet à la fois la suppression ciblée et la réparation de séquences d’ADN, grâce à une administration par vecteur AAV unique ou par ARN messager encapsulé dans des nanoparticules lipidiques.
Cette technologie ouvre ainsi des perspectives dans plusieurs domaines thérapeutiques et pourrait permettre de développer de nouvelles solutions de traitement pour les patients atteints de maladies génétiques particulièrement graves.
Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.specificbiologics.com ou suivez Specific Biologics Inc. sur LinkedIn : www.linkedin.com/company/specific-biologics.